जैव प्रौद्योगिकी अक्सर दुनिया के सबसे लोकप्रिय क्षेत्रों में से एक रही है मनीशो टॉप पिक्स रिपोर्ट, देश के प्रमुख न्यूज़लेटर सलाहकारों का हमारा वार्षिक सर्वेक्षण। इस वर्ष की रिपोर्ट कोई अपवाद नहीं है; आने वाले वर्ष के लिए यहां पसंदीदा बायोटेक विचारों का सिक्स-पैक है।
जो कॉटन, कपास तकनीकी रूप से बोल रहा हूँ
कसावा विज्ञान (SAVA) एक उच्च जोखिम, उच्च प्रतिफल नैदानिक बायोटेक कंपनी है; इसका प्रमुख दवा उम्मीदवार सिमुफिलम है - अल्जाइमर की दवा - वर्तमान में चरण 3 परीक्षणों में। इस स्टॉक को इतना दिलचस्प बनाता है कि सिम्युफिलम अल्जाइमर के रोगियों में अनुभूति में सुधार करता है, न कि केवल रोग की प्रगति को धीमा करता है। अगर इसे मंजूरी मिल जाती है तो यह आसानी से कई अरब डॉलर की दवा बन सकती है।
2021 के अगस्त में, प्रवेशित शॉर्ट सेलर्स का प्रतिनिधित्व करने वाली एक कानूनी फर्म ने US FDA को एक नागरिक याचिका प्रस्तुत की, जिसमें अनुरोध किया गया कि कसावा के सिमुफिलम के नैदानिक परीक्षणों को रोक दिया जाए, अन्य बातों के अलावा, कसावा वैज्ञानिकों द्वारा लिखित वैज्ञानिक लेखों में डेटा हेरफेर, 2005 सहित तंत्रिका विज्ञान लेख.
नतीजतन, शेयर $120 से गिरकर $40 हो गया। तंत्रिका विज्ञान लेख के लिए मूल डेटा की फिर से जांच की और 2021 के दिसंबर में कहा कि उन्हें डेटा हेरफेर के दावों का समर्थन करने के लिए कोई सबूत नहीं मिला।
दावे, हालांकि स्पष्ट रूप से झूठे हैं, ने कुछ समय के लिए स्टॉक पर छाया डाली है। लेकिन अब, स्टॉक अच्छी तरह से काम कर रहा है और हम उम्मीद करते हैं कि यह तेजी से ऊपर की राह पर जारी रहेगा। निरंतर अप-मूव के लिए यहां उत्प्रेरक हैं:
कंपनी ने दो चरण 650 अध्ययनों में लगभग 3 रोगियों को नामांकित किया है और सिमुफिलम के 1,750 अध्ययनों में हल्के से मध्यम अल्जाइमर रोग वाले कुल 2 रोगियों को नामांकित करने की योजना है। इसके चल रहे चरण 3 नैदानिक कार्यक्रम के परिणाम 2024 के मध्य में आने की उम्मीद है।
कंपनी ने लगभग 200 रोगियों के लिए सिमूफिलम के एक ओपन-लेबल अध्ययन में ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन को पूरा करने की भी घोषणा की, जिसे लंबी अवधि की दवा का सुरक्षित रूप से मूल्यांकन करने और 12 महीनों में संज्ञानात्मक परिवर्तनों को मापने के लिए डिज़ाइन किया गया है। परिणाम लगभग वर्ष 2022 के अंत में घोषित किए जा सकते हैं।
अंदरूनी सूत्रों को स्पष्ट रूप से लगता है कि सिमुफिलम काम करता है, क्योंकि दो निदेशकों ने 2022 के अगस्त में स्टॉक खरीदने में अपनी गाढ़ी कमाई खर्च की थी। निदेशक रिचर्ड बैरी ने $36,159 की लागत के लिए $23.79 की दर से 860,223 शेयर खरीदे। और निदेशक सैनफोर्ड रॉबिन्सन ने कुल $100,000 में $20.69 की दर से 2,069,000 शेयर खरीदे। जब किसी कंपनी के निदेशक अपनी कंपनी के शेयर खरीदते हैं तो यह एक बड़ा प्लस होता है जो आत्मविश्वास को प्रेरित करता है।
हमें स्टॉक पसंद है। अगर सिमूफिलम को मंजूरी मिल जाती है, तो स्टॉक काफी ऊपर जा सकता है। लेकिन ध्यान रखें कि यह एक एक-दवा कंपनी है, और अगर यह दवा स्वीकृत करने में विफल रहता है तो स्टॉक $1.00 तक नीचे जा सकता है।
माइक सिंटोलो, कैबोट टॉप टेन ट्रेडर
न्यूरोसाइन बायोसाइंसेस
जबकि दुर्लभ, दवा एक बड़ा विक्रेता है, इस वर्ष $ 1.4 बिलियन राजस्व की उम्मीद के साथ, पिछले वर्ष से 30% -ईश, और अधिक महत्वपूर्ण, प्रबंधन आधे से अधिक के साथ, अपने मूल क्षेत्र में एक टन का अवसर देखता है। अकेले अमेरिका में मिलियन अनियंत्रित रोगी (ऐसा लगता है कि केवल 15% ही निदान और उपचार दोनों हैं), इसलिए समय के साथ इंग्रेज़ा की बिक्री आसानी से दोगुनी से अधिक होने की संभावना है।
न्यूरोक्राइन का एक और आला उत्पाद भी जल्द ही बाजार में आने की संभावना है - यह वैलबेंज़िन (अगले साल की शुरुआत में संभावित अनुमोदन) के अनुमोदन के लिए आवेदन किया गया है, जो एक और बीमारी का इलाज करता है जो अनैच्छिक आंदोलनों (हंटिंगटन के साइड इफेक्ट) का कारण बनता है जो शायद 25,000 लोगों को प्रभावित करता है।
उन दोनों को संख्या को अधिक बनाए रखना चाहिए, विश्लेषकों को अगले साल 20% की शीर्ष रेखा दिखाई दे रही है, जबकि कमाई लगभग $ 4 प्रति शेयर तक पहुंच जाती है - जबकि फर्म की उत्कृष्ट पाइपलाइन प्रगति जारी रखती है। हमें लगता है कि अगली प्रगति का नेतृत्व करने में मदद करने के लिए मेडिकल और बायोटेक के लिए मंच निर्धारित है और NBIX उस समूह के शीर्ष कुत्तों में से एक जैसा दिखता है।
अमीर मोरोनी, डाउ थ्योरी पूर्वानुमान
एक धीमी गति से बढ़ती अमेरिकी अर्थव्यवस्था नीचे के झटकों की चपेट में है, विशेष रूप से वैश्विक अर्थव्यवस्था के संघर्ष की उम्मीद के साथ। फिर भी, हमारे पास अभी भी वर्ष-आगे के लाभ के लिए पसंदीदा विचार है, जैसे वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स
बायोटेक फर्म का सबसे बड़ा उत्पाद, त्रिकाफ्ता, उत्तरी अमेरिका, यूरोप और ऑस्ट्रेलिया में 83,000 सिस्टिक फाइब्रोसिस रोगियों में से अधिकांश का इलाज करता है। वर्टेक्स की उत्पाद बिक्री में ट्राइकाफ्टा का हिस्सा 86% है, फिर भी प्रबंधन अभी भी अधिक ऊंचाइयों को देखता है।
कंपनी विभिन्न प्रकार के सिस्टिक फाइब्रोसिस रोगियों के इलाज के लिए त्रिकाफ्ता के लिए अनुमोदन प्राप्त करना जारी रखती है। उपचार के लिए प्रतिपूर्ति के लिए अन्य देशों को ड्राइव करने के अपने प्रयासों से मदद मिली, वर्टेक्स का कहना है कि दवा दुनिया भर में 90% सिस्टिक फाइब्रोसिस पीड़ितों का इलाज कर सकती है।
बेशक, इतने राजस्व के लिए एक उत्पाद पर निर्भर रहना स्टॉक के लिए जोखिम जोड़ता है। लेकिन त्रिकाफ्ता को प्रथम-प्रस्तावक लाभ प्राप्त है और वर्तमान में सिस्टिक फाइब्रोसिस बाजार में सीमित प्रतिस्पर्धा का सामना करना पड़ रहा है।
वर्टेक्स ने कम से कम 22% बिक्री वृद्धि के साथ लगातार सात वर्षों का प्रबंधन किया है, और कंपनी के लाभदायक बनने के बाद से प्रत्येक पाँच वर्षों में परिचालन लाभ कम से कम 24% बढ़ा है।
हमें लगता है कि त्रिकाफ्ता में अभी भी बढ़ने की गुंजाइश है। इसके अलावा, कंपनी अल्फा-1 एंटीट्रिप्सिन की कमी और सिकल सेल रोग नामक आनुवंशिक बीमारी सहित अन्य बीमारियों के लिए उपचार को आगे बढ़ा रही है। विकास में दवाएं हमेशा सफल नहीं होती हैं, लेकिन यह पाइपलाइन आशाजनक दिखती है।
आने वाले वर्ष के लिए सट्टा लगाने वाले निवेशकों के लिए मेरा टॉप पिक है मान की तरह (एमएनकेडी) - एक स्टॉक जिसे मैंने पिछले कई सालों से पसंदीदा के रूप में चुना है। मैनकाइंड वर्तमान में अपने प्रमुख उत्पाद, अफरेज़ा के सभी अधिकारों को बरकरार रखता है - टाइप 1 और टाइप 2 मधुमेह रोगियों के लिए इंसुलिन का एक साँस लेने योग्य रूप; कंपनी "बिग थ्री" इंसुलिन निर्माताओं के खिलाफ इन बाजारों में प्रवेश करना जारी रखे हुए है।
मैनकाइंड का अब बाजार में एक दूसरा उत्पाद है और साथ ही परियोजना पर अपने भागीदार के साथ एक लाइसेंसिंग समझौते के माध्यम से, संयुक्त चिकित्सा विज्ञान (यूटीएचआर)। यह उत्पाद (टाइवासो डीपीआई) केवल कुछ महीनों के लिए बाजार में रहा है, लेकिन यह पहले से ही एक ब्लॉकबस्टर बनने के संकेत दिखा रहा है। मैनकाइंड को न केवल यूनाइटेड थेराप्यूटिक्स के लिए उत्पाद (साथ ही एक छोटा मार्क-अप) का उत्पादन करने के लिए भुगतान किया जाता है, साथ ही साथ उत्पाद की सभी बिक्री पर रॉयल्टी भी प्राप्त होती है।
मैनकाइंड ने हाल ही में वी-गो का भी अधिग्रहण किया, जो एक छोटी कंपनी है जिसकी पहले से ही डायबिटीज स्पेस में मौजूदगी है। इसके अलावा, रिसेप्टर लाइफ साइंसेज नामक एक निजी कंपनी ने मिर्गी और चिंता के लिए कैनबिनोइड उत्पादों को विकसित करने के लिए कंपनी के टेक्नोस्फीयर ड्रग डिलीवरी सिस्टम को लाइसेंस दिया है।
जबकि रिसेप्टर लाइफ द्वारा विकसित किए जा रहे उत्पाद अभी भी बाजार में आने में कई साल दूर हैं, वे अतिरिक्त मील के पत्थर के भुगतान और रॉयल्टी की क्षमता का प्रतिनिधित्व करते हैं क्योंकि वे क्लिनिकल परीक्षण प्रक्रिया के माध्यम से अपना काम करते हैं (और, लकड़ी पर दस्तक देते हैं, व्यावसायीकरण ने कहा प्रक्रिया)।
मेरा मानना है कि स्टॉक के अंत में कुछ ऐसा करने से पहले चलने के लिए अभी भी बहुत जगह है जो उचित मूल्य के समान है। नतीजतन, निवेशकों को प्रोत्साहित किया जाता है कि वे लाभ लेने के बारे में धैर्य रखें यदि वे देखते हैं कि स्टॉक चढ़ना शुरू हो गया है। जैसा कि अब कई वर्षों से हो रहा है, MNKD को $5 के तहत एक बहुत मजबूत खरीद और $10 के तहत एक खरीद माना जाता है।
एनेक्स (एवीएक्सएल), एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो अल्जाइमर, पार्किंसंस और रिट सिंड्रोम में अब तक बहुत उत्साहजनक परिणामों के साथ केंद्रीय तंत्रिका तंत्र की बीमारियों के इलाज के लिए नई दवा उम्मीदवारों के विकास के लिए समर्पित है।
एनावेक्स के लिए बड़ी खबर 508 रोगी, प्लेसीबो नियंत्रित, डबल-ब्लाइंड, 48-सप्ताह, चरण 2बी/3 एनावेक्स 2-73 (ब्लारकेमेसिन या ए2-73) अल्जाइमर परीक्षण से प्रारंभिक डेटा जारी करना था, जिसमें 3 बराबर कोहोर्ट्स का परीक्षण किया गया था। प्लेसबो, 30 मिलीग्राम या 50 मिलीग्राम मौखिक खुराक के साथ।
सबसे पहले मुझे दो बहुत महत्वपूर्ण बातों को इंगित करने की आवश्यकता है:
1) परीक्षण स्थलों में से एक से डेटा प्राप्त करने में देरी हुई, जिसके परिणामस्वरूप कंपनी को तीसरे पक्ष की सांख्यिकीय विश्लेषण कंपनी से केवल 1 दिन पहले ही सीटीएडी अल्जाइमर सम्मेलन में प्रस्तुत करने के कार्यक्रम से डेटा प्राप्त हुआ। इसलिए इसने सीमित कर दिया कि कंपनी उस समय सटीक रूप से क्या रिपोर्ट कर सकती थी।
2) पहले के परीक्षण के कुछ सर्वोत्तम परिणाम 50 मिलीग्राम के लिए थे। पलटन, जबकि 30 मिलीग्राम मुश्किल से काम किया। हालाँकि, हाल ही में प्रस्तुत किए गए सभी विश्लेषण इसके लिए थे संयुक्त 30 + 50 मिलीग्राम रोगियों को एक समूह के रूप में, प्रभावकारिता परिणामों को कम करना।
इसलिए, आने वाले परिणाम तब और भी बेहतर होने चाहिए जब कंपनी 50 मिलीग्राम कोहोर्ट पर खुद रिपोर्ट करे। प्राथमिक अंतराल 48 सप्ताह में अनुभूति (एडीएएस-सीओजी) और दैनिक जीवन की गतिविधियों (एडीसीएस-एडीएल) की गिरावट में कमी थी।
इस पर कंपनी ने कहा, "एनावेक्स 2-73 (ब्लारकेमेसीन) अध्ययन ने प्रारंभिक अल्जाइमर रोग वाले रोगियों के नैदानिक अध्ययन में वैश्विक संज्ञानात्मक और कार्यात्मक पैमानों में नैदानिक गिरावट में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण कमी दिखाते हुए प्राथमिक और प्रमुख माध्यमिक समापन बिंदुओं को पूरा किया।" (एमएमएसई बेसलाइन स्कोर 20-28)।
और इस बिंदु पर और अधिक: "ANAVEX®2-73 के साथ उपचार सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण रूप से संज्ञानात्मक गिरावट को कम करता है, ADAS-Cog के साथ मापा जाता है, उपचार के अंत में प्लेसबो की तुलना में 45% तक (पी = 0.033)।"
इस परीक्षण के लिए अब तक जारी किया गया यह सबसे महत्वपूर्ण और प्रत्यक्ष परिणाम है, क्योंकि यह बायोजेन की तुलना में काफी बेहतर था
फिर भी लेकानेमाब के अल्प परिणाम के कारण उन दोनों कंपनियों का मार्केट कैप रातों-रात $20 बिलियन बढ़ गया। अधिकांश पर्यवेक्षकों का मानना है कि यह चरण 3 परिणाम संभावित FDA अनुमोदन का मार्ग प्रशस्त करता है। हालांकि, एनावेक्स की दवा ने अपने चरण 45बी/27 परीक्षण में लेकानेमाब को एक बड़े अंतर (2% धीमा बनाम 3%) से हराया।
लेकिन यहां बात है... बायोजेन की दवा के लिए IV इन्फ्यूजन थेरेपी की जरूरत होती है और मस्तिष्क की सूजन और रक्तस्राव की जांच के लिए समय-समय पर एमआरआई (लेकेनेमैब के दो बुरे दुष्प्रभाव), जबकि ए2-73 एक है गोली और आवधिक एमआरआई की आवश्यकता नहीं है, ए विशाल लाभ यह भी अनदेखा कर रहा है कि A2-73 ने काम किया बेहतर.
जबकि पहले से जारी किया गया डेटा लेकनेमाब से बेहतर था, एक बार 50 मिलीग्राम अकेले कॉहोर्ट डेटा सामने आने के बाद संयुक्त समूह की तुलना में परिणाम काफी बेहतर होने चाहिए। और अभी भी केवल उन 85% के लिए बेहतर है जो सामान्य सिग्माआर1 जीन के साथ-साथ एपीओई2 और 3 रोगियों के लिए हैं। (अभी भी एक बड़ा लक्षित बाजार है।) इसलिए मुझे लगता है कि अब तक के आंकड़े उत्साहजनक थे, लेकिन सबसे अच्छा समाचार आना अभी बाकी है — और स्टॉक 2023 के लिए पसंदीदा बना हुआ है।
एक्सॉनिक्स मॉड्यूलेशन टेक्नोलॉजीज (एएक्सएनएक्स) एक बड़ी भविष्य वाली एक छोटी चिकित्सा प्रौद्योगिकी कंपनी है। $3.4 बिलियन मार्केट कैप चिकित्सा उपकरण कंपनी मूत्राशय और आंत्र असंयम के उपचार पर ध्यान केंद्रित करती है। इतना ज़रूर है, यह ग्लैमरस सामान नहीं है। मैं नियमित रूप से अपने चिकित्सा अभ्यास में इन मुद्दों के बारे में संबंधित शिकायतें सुनता हूं। लेकिन यह एक वास्तविक स्वास्थ्य समस्या है, जिसका आखिरकार एक व्यवहार्य समाधान मिल रहा है।
इस तथ्य पर विचार करें कि 2014 के सीडीसी अध्ययन के अनुसार, अमेरिका में 51 वर्ष से अधिक आयु के 65% गैर-संस्थागत व्यक्तियों में किसी प्रकार का आंत्र या मूत्राशय असंयम प्रकरण था। कई पुरानी समस्याएं विकसित होती हैं जो बार-बार संक्रमण और अंतर्निहित बीमारियों के बिगड़ने का कारण बन सकती हैं।
पुरुषों की तुलना में महिलाओं में स्थिति अधिक आम है। और यह इसके पीड़ितों को शारीरिक और मानसिक दोनों तरह से प्रभावित करता है। शायद विचार करने के लिए सबसे महत्वपूर्ण तथ्य यह है कि जैसे-जैसे जनसंख्या की उम्र और मधुमेह जैसी पुरानी स्थितियां बढ़ती हैं, वैसे-वैसे असंयम की घटनाएं भी बढ़ती हैं।
कंपनी की दो तरफा रणनीति है - दो उत्पादों के साथ जो असंयम से पीड़ित लोगों के लिए बहुत बड़ा अंतर ला रहे हैं। एक इसका त्रिक उत्तेजक है - एक इलेक्ट्रॉनिक इम्प्लांट जो तंत्रिकाओं को आवेग भेजता है जो मांसपेशियों की टोन को नियंत्रित करता है और मूत्राशय की अनुबंध करने की क्षमता को नियंत्रित करता है - इस प्रकार असंयम को कम करता है।
दूसरा एक प्रत्यारोपण योग्य स्थायी जेल है जिसे मूत्रमार्ग की दीवार में रखा जाता है और कमजोर मांसपेशियों में बल्क जोड़ता है और इस प्रकार रिसाव को कम करता है या रोकता है। दोनों की बिक्री में लगातार इजाफा हो रहा है। कंपनी वर्तमान में लाभदायक नहीं है लेकिन इसकी बैलेंस शीट पर पर्याप्त नकदी है। (प्रकटीकरण के लिए, एएक्सएनएक्स में जो ड्यूआर्टे के शेयर हैं।)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/