एफडीए ने दुर्लभ, घातक फेफड़ों की स्थिति के लिए मर्क दवा सोटाटेसेप्टर को मंजूरी दे दी है

खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने मंगलवार को एक दवा को मंजूरी दे दी मर्क प्रगतिशील और जीवन-घातक फेफड़ों की स्थिति का इलाज करने के लिए डिज़ाइन किया गया, जो दवा निर्माता और दुर्लभ बीमारी से पीड़ित रोगियों दोनों के लिए एक जीत है।

एजेंसी ने फुफ्फुसीय धमनी उच्च रक्तचाप वाले वयस्कों के लिए थेरेपी को हरी झंडी दे दी है, जिसे विनरेवायर के रूप में विपणन किया जाएगा। यह निर्णय अमेरिका में उस बीमारी से पीड़ित लगभग 40,000 लोगों के लिए एक बड़ा कदम है क्योंकि विनरेवायर इस स्थिति के मूल कारण को लक्षित करने वाली पहली दवा है। अन्य उपलब्ध दवाएं केवल लक्षणों को प्रबंधित करने में मदद करती हैं। 

यह स्थिति तब संदर्भित होती है जब फेफड़ों में छोटी रक्त वाहिकाएं संकीर्ण हो जाती हैं। इससे हृदय से फेफड़ों तक रक्त ले जाने वाली धमनियों में उच्च रक्तचाप हो जाता है, जो हृदय को नुकसान पहुंचा सकता है और परिणामस्वरूप सीमित शारीरिक गतिविधि हो सकती है। मर्क के अनुसार, निदान से शुरू करके, पांच वर्षों में रोगियों की मृत्यु दर 43% है।

कंपनी की एक विज्ञप्ति के अनुसार, मर्क का अनुमान है कि विनरेवायर अप्रैल के अंत तक अमेरिका में चुनिंदा विशेष फार्मेसियों में उपलब्ध होगा। यह दवा हर तीन सप्ताह में दिया जाने वाला एक इंजेक्शन है और इसे सिंगल-शीशी या डबल-शीशी किट में वितरित किया जाता है।

मर्क के प्रवक्ता ने एक बयान में कहा, बीमा से पहले इसकी कीमत 14,000 डॉलर प्रति शीशी होगी। लेकिन कंपनी के पास एक कार्यक्रम है जो पात्र रोगियों को अपनी जेब से खर्च और प्रतिपूर्ति के साथ सहायता प्रदान करता है।

व्यायाम क्षमता बढ़ाने, पीएएच की गंभीरता को कम करने और बीमारी के बिगड़ने के जोखिम को कम करने के लिए मौजूदा उपचारों के साथ विनरेवायर का उपयोग किया जाना है।

यह अनुमोदन मर्क के लिए महत्वपूर्ण है, जो अपने राजस्व प्रवाह में विविधता लाने के लिए काम कर रहा है क्योंकि इसकी सबसे अधिक बिकने वाली कैंसर इम्यूनोथेरेपी कीट्रूडा 2028 में बाजार विशिष्टता के नुकसान के करीब पहुंच रही है। 

इस महीने एक नोट में, जेपी मॉर्गन के विश्लेषक क्रिस शोट ने अनुमान लगाया कि विनरेवायर 5 तक दुनिया भर में लगभग 2030 बिलियन डॉलर की वार्षिक बिक्री तक पहुंच जाएगा और मर्क के "सबसे बड़े विकास चालकों" में से एक के रूप में उभरेगा। 

मर्क के मुख्य चिकित्सा अधिकारी एलियाव बर्र ने सीएनबीसी को बताया कि "यह कंपनी के लिए वास्तव में एक बहुत अच्छा अवसर है, लेकिन वास्तव में, इससे भी महत्वपूर्ण बात यह है कि यह मरीजों के लिए एक बहुत ही महत्वपूर्ण अवसर है।" उन्होंने कहा कि यह दवा पीएएच के साथ रहने वाले रोगियों के लिए एक "आदर्श बदलाव" होगी।

कंपनी ने 11.5 में एक्सेलेरॉन फार्मा के 2021 बिलियन डॉलर के अधिग्रहण के माध्यम से विनरेवायर के अधिकार प्राप्त किए। उस समय, मर्क ने अनुमान लगाया था कि 7.5 तक पीएएच लगभग 2026 बिलियन डॉलर का बाजार होगा। 

एफडीए की मंजूरी एक अंतिम चरण के परीक्षण के डेटा पर आधारित है, जिसमें पीएएच के मध्यम चरण के 300 से अधिक रोगियों का अनुसरण किया गया था जो पहले से ही रक्त वाहिका की स्थिति के लिए एक और दवा ले रहे थे। 

अध्ययन में पाया गया कि Winrevair मौजूदा थेरेपी के साथ मिलकर इस स्थिति से पीड़ित रोगियों को परीक्षण के 40.8 सप्ताह बाद प्लेसबो प्राप्त करने वालों की तुलना में छह मिनट में लगभग 24 मीटर अधिक चलने में मदद मिली। 

बर्र ने कहा, "लोगों की व्यायाम करने और घूमने-फिरने की क्षमता में जबरदस्त सुधार हुआ है।" “क्योंकि यह बीमारी लोगों को बहुत अधिक घर में ही रहने को मजबूर कर देती है। उन्हें सांस लेने में तकलीफ है, वे हिल नहीं सकते।” 

मौजूदा दवा के शीर्ष पर विनरेवायर ने भी अध्ययन में नौ माध्यमिक लक्ष्यों में से आठ में उल्लेखनीय सुधार किया। इसमें अकेले मौजूदा दवा की तुलना में मृत्यु या स्थिति बिगड़ने के जोखिम को 84% तक कम करना शामिल है।

परीक्षण के अनुसार, विनरेवायर लेने वाले मरीजों के समूह में गंभीर और गंभीर प्रतिकूल घटनाएं प्लेसबो प्राप्त करने वालों की तुलना में कम आम थीं। अधिक बार होने वाले दुष्प्रभावों में नाक से खून आना, सिरदर्द और चकत्ते आदि शामिल हैं।

विनरेवायर का एक उल्लेखनीय लाभ यह है कि मरीज या देखभाल करने वाले इसे स्वास्थ्य सेवा प्रदाता से उचित प्रशिक्षण के साथ त्वचा के नीचे इंजेक्ट कर सकते हैं। इस बीच, पीएएच के लिए कुछ मौजूदा उपचारों को एक जलसेक केंद्र में चिकित्सा पेशेवरों द्वारा प्रशासित किया जाना चाहिए। 

"एक बात जो हमने मरीजों और चिकित्सकों दोनों से बहुत ज़ोर से और बहुत स्पष्ट रूप से सुनी, वह यह है कि वे कुछ ऐसा चाहते थे जो आपको मिल सके घर पर,” बर्र ने कहा। 

मर्क विनरेवायर का अध्ययन जारी रख रहा है अन्य चरण दो और चरण तीन परीक्षणों में।

उन परीक्षणों में अधिक उन्नत पीएएच रोग वाले रोगियों और निदान के बाद पहले वर्ष के भीतर के रोगियों पर देर से चरण के अध्ययन शामिल हैं। मर्क ने कहा है कि उसे उम्मीद है कि ये परीक्षण 2025 और 2026 के आसपास समाप्त हो जाएंगे।