जिन्कगो ने जीन और सेल थेरेपी बाजार को बाधित करने के लिए बायोफार्मा के एक नए प्रमुख को नियुक्त किया है

सेल और जीन थेरेपी इस सदी का सबसे प्रत्याशित आविष्कार हो सकता है। बहुत से लोगों के लिए, ये सफलताएँ पर्याप्त तेजी से नहीं आ सकती हैं: सेल थेरेपी तेजी से बढ़ते कैंसर वाले लोगों के लिए आशा की पेशकश कर सकती है, सिकल सेल एनीमिया जैसी आनुवंशिक बीमारियों का इलाज कर सकती है, और संभवतः हृदय रोग और मधुमेह जैसी सामान्य स्थितियों का भी इलाज कर सकती है। हालांकि, प्रगति धीमी है और एक उपचार की लागत तक चल सकती है 3.5 $ मिलियन, उन्हें अधिकांश रोगियों के लिए दुर्गम बना देता है। मैंने जिन्कगो बायोवर्क्स में बायोफार्मा मैन्युफैक्चरिंग एंड लाइफ साइंसेज टूल्स के नए प्रमुख बेहजाद महदवी से बात की, जो यहां बात करेंगे सिन्बायोबीटा 2023, ग्लोबल सिंथेटिक बायोलॉजी कॉन्फ्रेंस, यह समझने के लिए कि इन जीवन रक्षक उपचारों को और अधिक किफायती बनाने के लिए क्या करने की आवश्यकता है।

उच्च मूल्य टैग के लिए पारंपरिक फार्मा दवा विकास मॉडल आंशिक रूप से जिम्मेदार है। उद्योग अत्यधिक विनियमित है, इसलिए किसी भी परिवर्तन को लागू करने में लंबा समय लगता है और इसके लिए बहुत अधिक निवेश की आवश्यकता होती है। नवाचार लंबे समय में पैसा बचा सकते हैं, लेकिन नई तकनीकों को शामिल करने में कुछ जोखिम शामिल हैं, और यह जानना कठिन है कि वे कितना लागत लाभ प्रदान कर सकते हैं। यही कारण है कि अधिकांश फार्मास्युटिकल कंपनियां प्रक्रिया और परिचालन सुधारों पर ध्यान केंद्रित करती हैं, जिससे दक्षता में 10-20% की वृद्धि हो सकती है। लेकिन सेल और जीन थेरेपी उपचार को और अधिक किफायती बनाने के लिए परिमाण के आदेशों द्वारा कीमत कम करने के लिए जीव विज्ञान की ओर से छलांग लगाने की मांग की जाती है: "विनिर्माण पक्ष में सुधार केवल मामूली लाभ पैदा करते हैं," महदवी कहते हैं। "हमें जीवविज्ञान में वापस आने की जरूरत है और यह कैसे काम करता है इसकी बेहतर समझ है। सिंथेटिक जीव विज्ञान हमें ऐसा करने में मदद कर रहा है।"

जिन्कगो Bioworks एक सिंथेटिक जीव विज्ञान मंच के रूप में अपना नाम बनाया है जो अपने ग्राहकों को इंजीनियर जीवों का उपयोग करके जैव-आधारित उत्पाद विकसित करने में मदद करता है। Ginkgo ने कई तरह के बाजारों को कवर करने वाली कंपनियों के साथ भागीदारी की है जायके और सुगंध सेवा मेरे खाद्य रंजक, सुसंस्कृत कैनबिनोइड्स, त्वचा देखभाल सामग्री, सामग्री, और अधिक। लेकिन सिंथेटिक बायोलॉजी कंपनी खुद को अवयवों तक सीमित नहीं रखना चाहती। जिन्कगो ने विशाल बायोथेराप्यूटिक्स क्षेत्र में अपने मंच का विस्तार किया है, इसलिए महदवी की नियुक्ति हुई है। Mahdavi जिन्कगो में नए उपचारों के व्यावसायीकरण के एक प्रभावशाली ट्रैक रिकॉर्ड के साथ आती है। हाल ही में, उन्होंने कैटलेंट फार्मा सॉल्यूशंस में ग्लोबल ओपन इनोवेशन के वीपी के रूप में काम किया और इससे पहले लगभग 14 वर्षों तक स्विस निर्माता Lonza में स्ट्रैटेजिक इनोवेशन के वीपी के रूप में काम किया। अब महदवी बायोफार्मा और सिंथेटिक जीव विज्ञान के संयोजन के माध्यम से उद्योग में क्रांति लाने की बहुत संभावनाएं देखती हैं। "फार्मा का एक स्थापित मॉडल है - और यह जो करता है उसमें अच्छा है। लेकिन वास्तविक सुधार जीव विज्ञान के पक्ष में किए जाने हैं," महदवी सोचती हैं। "इसके लिए सेल इंजीनियरिंग के लिए जीव विज्ञान और उच्च-थ्रूपुट विधियों की बेहतर समझ की आवश्यकता है।"

जिन्कगो का प्लेटफॉर्म चिकित्सीय सेल इंजीनियरिंग के लिए एक पूर्ण-स्टैक समाधान है। उनके मल्टी-स्टोरी लैब स्पेस - जिन्हें "कहा जाता है"ढलाई”- जिन्कगो के जैविक कारखाने हैं जो रोबोट और अत्याधुनिक उपकरणों से लैस हैं जो उच्च-थ्रूपुट सेल इंजीनियरिंग को सक्षम करते हैं। इसका मतलब यह है कि जिन्कगो सैकड़ों हजारों कोशिकाओं और आणविक यौगिकों की जांच कर सकता है ताकि सबसे आशाजनक दवा उम्मीदवारों की पहचान की जा सके भी बड़े पैमाने पर उत्पादन करने के लिए सबसे अधिक लागत प्रभावी। उदाहरण के लिए, Aldevron के साथ उनकी साझेदारी में जिन्कगो अपना उत्पादन बढ़ाने में सक्षम था 10 के कारक से सेल इंजीनियरिंग और जैविक प्रक्रिया में सुधार का उपयोग करना। महदवी कहती हैं, "इसका मतलब है कि अगर आप [उस उत्पाद के लिए] एक प्लांट बनाना चाहते हैं, तो आप केवल जीव विज्ञान में सुधार करके एक ऐसा प्लांट बना सकते हैं जो 10 गुना छोटा हो।"

जिन्कगो ने पहले ही अपने मंच के साथ प्रारंभिक सफलता प्रदर्शित कर दी है। COVID-19 महामारी के दौरान, जिन्कगो ने एक सार्वजनिक स्वास्थ्य पहल की, जिन्कगो द्वारा केंद्रित, जो उभरते संक्रमण हॉटस्पॉट को ट्रैक करने में सहायता के लिए परीक्षण सेवाएं प्रदान करता है। टीका विकास पक्ष पर, जिन्कगो मॉडर्ना के साथ काम किया उत्पादन mRNA टीकों के लिए इष्टतम प्रक्रियाओं को तेजी से खोजने के लिए। COVID-19 से परे, जिन्कगो ने हाल ही में अन्य बायोफार्मा साझेदारी की घोषणा की है ऑप्टिवा, सेलेक्टा, और मर्क, साथ ही अधिग्रहण परिपत्र, एक मालिकाना आरएनए स्क्रीनिंग प्लेटफॉर्म।

महदवी के काम का एक प्रमुख फोकस सेल और जीन थेरेपी का संभावित उपचारात्मक (और अत्यधिक आकर्षक) क्षेत्र है। एफडीए अनुमोदन प्राप्त करने वाले पहले सेल उपचारों में से एक थे सीएआर टी सेल थेरेपी ल्यूकेमिया, लिम्फोमा और मायलोमा के लिए। इस सफल उपचार में, रोगी की प्रतिरक्षा कोशिकाओं को उनके स्वयं के रक्त से लिया जाता है और प्रयोगशाला में एक रिसेप्टर जोड़कर बदला जाता है जो कैंसर कोशिकाओं को लक्षित और नष्ट कर सकता है। इसके लिए जीवित कोशिकाओं में सटीक अनुवांशिक परिवर्तन करने की आवश्यकता होती है, जो इतना आसान नहीं है। यही कारण है कि सीएआर टी उपचार की लागत, औसतन, $ 700,000 और $ 1 मिलियन के बीच, और अधिकांश लागत आज उन संशोधित सीएआर टी कोशिकाओं के निर्माण से आती है। हम कोशिकाओं को इंजीनियर करने की अपनी क्षमता में एक लंबा सफर तय कर चुके हैं। फिर भी सेलुलर आर्किटेक्चर अभी भी एक ब्लैक बॉक्स है, जो इन नए तौर-तरीकों को बनाना इतना चुनौतीपूर्ण बना देता है।

वर्तमान में 1,000 से अधिक सेल और जीन थेरेपी क्लिनिकल परीक्षण के साथ पंजीकृत है, लेकिन आज तक केवल 14 को ही मंजूरी दी गई है। उन परीक्षणों में से अधिकांश अभी भी चरण 1 या 2 में हैं, जिसका अर्थ है कि वे अभी भी व्यावसायीकरण से दूर हैं। यह देखते हुए कि एफडीए अनुमोदन पाइपलाइन की सफलता दर कितनी कम है, ये संभावित इलाज बाजार में कभी नहीं आएंगे। यही कारण है कि सर्वोत्तम संभव लक्ष्यों की खोज के लिए शुरुआती चरणों में निवेश करना सफल उपचारों के विकास के लिए बहुत महत्वपूर्ण है: महदवी कहते हैं, "हम एक इष्टतम तरीके से निर्माण पर ध्यान केंद्रित कर रहे हैं, लेकिन सबसे इष्टतम दवा का निर्माण नहीं कर रहे हैं।" सिंथेटिक बायोलॉजी टूल्स और वर्कफ्लो को जीव विज्ञान की जटिलता को प्रबंधित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जब सेल-आधारित उपचारों को विकसित करने की बात आती है तो सफलता की संभावना बढ़ जाती है।

इंजीनियर जीव विज्ञान के लिए उच्च-थ्रूपुट उपकरणों में पर्याप्त प्रगति हुई है जो नए सेल और जीन थेरेपी के विकास की लागत और समय को कम कर सकते हैं। जिन्कगो ने प्रदर्शित किया है कि वे निर्माण कर सकते हैं 10,000 सीएआर टी सेल लाइब्रेरी और देखें कि कौन से सबसे होनहार उम्मीदवार हैं। उदाहरण के लिए, उन्हें कोशिकाओं का एक उप-समूह मिला जो थकावट के लिए अधिक प्रतिरोधी है और संभावित रूप से विकसित करने के लिए उपयोग किया जा सकता है ठोस ट्यूमर के लिए उपचार. जैव सूचना विज्ञान के साथ संयुक्त उच्च-थ्रूपुट सेल इंजीनियरिंग का लाभ उठाकर प्रत्येक नए लक्ष्य के लिए शॉट्स-ऑन-गोल की संख्या में सुधार कर सकते हैं: "दस साल पहले, 'मैं 10,000 सीएआर टी निर्माणों को देखने जा रहा हूं' कहना एक सपना था , लेकिन आज 1 मिलियन निर्माणों को देखना भी कोई बाधा नहीं है," महदवी ने कहा।

बायोफार्मा कंपनियों के लिए, इस प्रकार के उच्च-थ्रूपुट पैमाने को नवीनतम तकनीकों में भारी निवेश किए बिना पूरा करना बहुत कठिन है ताकि उनके संपूर्ण आरएंडडी बुनियादी ढांचे को अपडेट किया जा सके। यही कारण है कि इस क्षेत्र में विशिष्ट विशेषज्ञता रखने वाली सिंथेटिक बायोलॉजी कंपनियों के साथ साझेदारी करने से बायोफार्मा के लिए पर्याप्त बचत हो सकती है। बेहज़ाद ने कहा, "दिन के अंत में यह इस बारे में है कि आप सबसे कम समय में इष्टतम उत्पाद और इष्टतम निर्माण की स्थिति कैसे प्राप्त करते हैं - और जिन्कगो बायोफार्मा में यही लाता है।" वह कल्पना करता है कि सिंथेटिक जीव विज्ञान बायोफार्मा की दवा विकास पाइपलाइन को व्यवस्थित तरीके से बाधित कर सकता है और लोगों को जीवन रक्षक उपचारों को बहुत तेजी से लाने में मदद कर सकता है।

आप के लिए धन्यवाद कटिया तारासव इस लेख पर अतिरिक्त शोध और रिपोर्टिंग के लिए। मैं SynBioBeta का संस्थापक हूं, और जिन कंपनियों के बारे में मैं लिखता हूं उनमें से कुछ, जिन्कगो बायोवर्क्स सहित, इसके प्रायोजक हैं SynBioBeta सम्मेलन और साप्ताहिक पाचन.