यही कारण है कि स्प्रिंगवर्क्स थेरेप्यूटिक्स ने 20% की छलांग लगाई

स्प्रिंगवर्क्स थेरेप्यूटिक्स इंक. (नैस्डैक: एसडब्ल्यूटीएक्स) क्लिनिकल-स्टेज कंपनी द्वारा कैंसर के लिए जीवन बदलने वाले उपचार पर ध्यान केंद्रित करने के बाद स्टॉक 20% उछल गया, और दुर्लभ बीमारियों ने अपने डेफी अध्ययन से उत्साहजनक परिणामों की घोषणा की। परीक्षण एक प्लेसबो-नियंत्रित, डबल-ब्लाइंड तीसरे चरण का अध्ययन था, जो डेस्मॉइड ट्यूमर की प्रगति के उपचार में कंपनी के प्रायोगिक मौखिक गामा-सीक्रेटस इनहिबिटर, निरोगैस्टेट की सुरक्षा, सहनशीलता और प्रभावकारिता का आकलन करता था।

स्प्रिंगवर्क्स ने डेफी अध्ययन पर डेटा जारी किया।

सीईओ साकिब इस्लाम ने कहा:

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डेस्मॉइड ट्यूमर आक्रामक नरम-ऊतक ट्यूमर हैं जो लंबे समय तक चलने वाले दर्द, विकृति और विच्छेदन सहित रोगियों के लिए गंभीर नकारात्मक परिणाम पैदा कर सकते हैं। दुर्लभ मामलों में, जब महत्वपूर्ण अंग प्रभावित होते हैं, तो डिस्मॉइड ट्यूमर भी जीवन के लिए खतरा हो सकता है।

DeFi परीक्षण का प्राथमिक लक्ष्य प्रगति-मुक्त अस्तित्व (PFS) में सुधार करना था, जिसमें nirogacestat एक सांख्यिकीय रूप से सार्थक सुधार बनाम नियंत्रण दिखा रहा था, जिसमें रोग के बढ़ने की संभावना में 71% की कमी आई थी। इसके अलावा, परीक्षण ने सभी महत्वपूर्ण माध्यमिक लक्ष्यों को प्राप्त किया, जिसमें निरोगैस्टेट ने प्लेसबो की तुलना में रोगी-रिपोर्ट किए गए परिणामों और उद्देश्य प्रतिक्रिया दर में सांख्यिकीय रूप से सार्थक सुधार दिखाया।

Nirogacestat को बेहतर तरीके से सहन किया गया और इसका साइड इफेक्ट प्रोफाइल अच्छा था। हालांकि, प्रजनन आयु की महिलाओं के एक अधिक महत्वपूर्ण प्रतिशत ने डिम्बग्रंथि रोग से संबंधित लक्षणों का अनुभव किया। अन्य प्रतिकूल घटनाएं ज्यादातर शुरुआत में बताई गई बातों के अनुरूप थीं।

2H 2022 में DeFi अध्ययन से अधिक डेटा की उम्मीद है

 एक चिकित्सा सम्मेलन में अधिक डेटा साझा करने की योजना है, और स्प्रिंगवर्क्स को 2H 2022 में खाद्य एवं औषधि प्रशासन को एक नई दवा आवेदन (एनडीए) दाखिल करने की उम्मीद है। इस्लाम ने निष्कर्ष निकाला:

आज की घोषणा डेस्मॉइड ट्यूमर समुदाय के लिए पहली स्वीकृत चिकित्सा लाने के हमारे लक्ष्य की दिशा में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर का प्रतिनिधित्व करती है। हम एफडीए के साथ डीआईएफआई परीक्षण डेटा साझा करने और इस वर्ष के अंत में एक चिकित्सा बैठक में विस्तृत अध्ययन परिणाम प्रस्तुत करने के लिए तत्पर हैं।

 FDA ने Nirogacestat को डिस्मॉइड ट्यूमर के इलाज के लिए एक अनाथ दवा के रूप में नामित किया है, जबकि यूरोपीय आयोग ने नरम ऊतक सार्कोमा उपचार के लिए दवा अनाथ ड्रग पदनाम दिया है। दवा को लगातार, अनियंत्रित, दुर्दम्य, या आवर्तक गहरी फाइब्रोमैटोसिस या डेस्मॉइड ट्यूमर रोगियों के उपचार के लिए फास्ट ट्रैक और ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनामों के साथ जारी किया गया था।