फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन ने अभी तक की सबसे महंगी दवा - हीमोफिलिया बी जीन थेरेपी को मंजूरी दे दी है कार्लिसल कंपनियाँ (सीएसएल) और यूनीक्यूर (Qure) — और QURE स्टॉक में बुधवार को उछाल आया।
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इस बीच, बायोमेरिन (बीएमआरएन) एफडीए के यह कहने के बाद शेयर टूट गए कि वह अपने हीमोफिलिया ए जीन थेरेपी पर चर्चा करने के लिए एक सलाहकार समिति की बैठक नहीं करेगा। ये सलाहकार प्रयोगात्मक दवाओं के लाभों और जोखिमों पर चर्चा करने के बाद FDA को गैर-बाध्यकारी सिफारिशें करते हैं। BioMarin की Roctavian यूरोप में पहले से ही स्वीकृत है।
On आज का शेयर बाजार, QURE स्टॉक 14.6% उछलकर 26.36 हो गया। इसने मंगलवार को स्टॉक के रन को 7.1% बढ़ा दिया। शेयरों में सबसे ऊपर ए खरीद बिंदु समेकन के बाहर 25.91 पर, के अनुसार मार्केटस्मिथ.कॉम.
BioMarin स्टॉक 7.3% उछलकर 97.79 पर पहुंच गया। इसने बायोमेरिन स्टॉक को डबल-बॉटम बेस 92.86 पर एक प्रविष्टि के साथ।
QURE स्टॉक: कीमत उम्मीदों से ऊपर है
UniQure के जलसेक को हीमोफिलिया बी रोगियों के लिए अनुमोदित किया गया है जो वर्तमान में फैक्टर IX थेरेपी नामक एक रोकथाम आहार पर हैं, या जिनके पास संभावित घातक रक्तस्राव या गंभीर रक्तस्राव एपिसोड का इतिहास है। 3.5 मिलियन डॉलर की एक बार की लागत पर, कार्लिस्ले और यूनीक्योर को उम्मीद है कि दवा एक इलाज है।
विश्लेषकों का कहना है कि अनुमोदन UniQure के लिए सबसे अच्छा परिदृश्य है, कंपनी जिसने शुरुआत में बाद के चरणों में कार्लिस्ले के साथ साझेदारी करने से पहले Hemgenix को विकसित किया था। लेबल चिकित्सा को रोगियों के किसी विशिष्ट पूल तक सीमित नहीं करता है या इसमें "ब्लैक बॉक्स" चेतावनी शामिल नहीं है।
यूबीएस विश्लेषक इलियाना मर्ले ने बुधवार को एक रिपोर्ट में कहा, "हेमोफिलिया जीन थेरेपी अनुमोदन और निवेशक सावधानी के आसपास अनिश्चितता को देखते हुए, हमें लगता है कि यह यूनीक्योर के लिए एक प्रमुख सकारात्मक और कहानी के लिए एक महत्वपूर्ण डी-जोखिम है।"
3.5 मिलियन डॉलर मूल्य का टैग इंस्टीट्यूट फॉर क्लिनिकल एंड इकोनॉमिक रिव्यू की सिफारिश से ऊपर है। गैर-लाभकारी ने सबसे अधिक कहा हीमोफिलिया जीन थेरेपी 2.5 मिलियन डॉलर की लागत प्रभावी होगी। रिपोर्ट ने अधिकारियों की टिप्पणियों के आधार पर $2 मिलियन से $3 मिलियन के बीच कीमतों की जांच की।
एसवीबी सिक्योरिटीज के विश्लेषक जोसेफ श्वार्ट्ज ने कहा कि छोटे हीमोफिलिया बी रोगी आबादी के लिए उम्मीद से ज्यादा कीमत होने की संभावना है। फिर भी, वह बार-बार खून बहने वाले एपिसोड वाले मरीजों के लिए अनुमोदन और "बोझदार प्रोफेलेक्सिस थेरेपी" की आवश्यकता के रूप में अनुमोदन को देखता है।
हेमजेनिक्स इन्फ्यूजन के बाद मरीजों पर तीन घंटे तक नजर रखी जाएगी। फिर, संभावित यकृत जटिलताओं को देखने के लिए उन्हें तीन महीने तक साप्ताहिक निगरानी से गुजरना होगा। Schwartz नोट्स कारक IX के साथ रोकथाम उपचार आमतौर पर साप्ताहिक दिया जाता है।
उन्होंने एक रिपोर्ट में कहा, "हम मानते हैं कि इन निगरानी आवश्यकताओं को समझ में आता है और कारक चिकित्सा, रक्तस्राव और संयुक्त क्षति से संभावित उदारीकरण के लिए एक सार्थक बलिदान के रूप में देखा जाएगा।"
उन्होंने QURE स्टॉक पर आउटपरफॉर्म रेटिंग दी है।
UniQure के अन्य जीन थेरेपी प्रयास
समझौते की शर्तों के तहत, कार्लिस्ले हेमजेनिक्स के व्यावसायीकरण के लिए जिम्मेदार होगा। बदले में, यूनीक्योर को अतिरिक्त मील के पत्थर के भुगतान में $1.5 बिलियन तक और मध्य-किशोरावस्था में कम-20% रेंज में बिक्री पर रॉयल्टी प्राप्त होगी। UniQure के पास निर्माण अधिकार भी हैं।
"हम यूनीक्यूर के भविष्य के नकदी प्रवाह की क्षमता के लिए एक महत्वपूर्ण डी-जोखिम घटना के रूप में अनुमोदन देखते हैं," श्वार्ट्ज ने कहा। "हम यह भी सोचते हैं कि यह हेमोफिलिया ए में बायोमेरिन के रोक्टेवियन के लिए अनुमोदन क्षमता के लिए अच्छा है।"
अनुमोदन अन्य जीन थेरेपी क्षेत्रों में यूनीक्यूर के प्रयासों को भी विश्वास देता है। हंटिंगटन रोग में कंपनी के काम पर निवेशक शायद अधिक सतर्क हैं। यूनीक्यूर के अध्ययन में 14 में से तीन रोगियों ने गंभीर दुष्प्रभावों का अनुभव किया।
यूबीएस के विश्लेषक मेरले ने कहा, "हम ध्यान दें कि चरण 1 और चरण 2 का अपडेट अभी भी 2023 की दूसरी तिमाही के लिए निर्देशित है और कार्यात्मक (लक्ष्यों) पर पहले डेटा के साथ कार्यक्रम के लिए एक सूचनात्मक उत्प्रेरक हो सकता है।"
उसने QURE स्टॉक पर खरीदारी की रेटिंग दी है और अपने मूल्य लक्ष्य को 42 से बढ़ाकर 40 कर दिया है।
ट्विटर पर एलीसन गैटलिन का पालन करें @IBD_AGatlin.
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स्रोत: https://www.investors.com/news/technology/qure-stock-rockets-after-fda-approves-most-expensive-drug-ever/?src=A00220&yptr=yahoo